BRUNETTI PIERRI, Nicola

In linea con tempi, finalità e obiettivi del progetto

L'obiettivo complessivo del progetto è valutare il ruolo dell’autofagia nella patogenesi di malattie genetiche ed acquisite del fegato e, su questa base sviluppare nuove terapie. Gli obiettivi specifici sono: 1) valutazione dell’efficacia delle molecule che aumento l’autofagia per la terapia dell’iperammoniemia in difetti congeniti e acquisiti del ciclo dell’urea; 2) sviluppo di inibitori dell’aquaporina-9 e molecole che aumentano l’autofagia per la terapia della malattia di Wolman; 3) valutazione dell’efficacia per la terapia della steatosi epatica e 4) studio del network trascrizionale e regolatorio dei geni autofagici. Il periodo di lock-down dovuto alla pandemia di Covid-19 ha in parte ritardato lo svolgimento del progetto. Tuttavia nel corso del primo anno sono stati fatti progressi significativi e con l’estensione della durata del progetto, si può prevedere che gli obiettivi proposti potranno essere raggiunti.